要想让药物获得美国食品和药物管理局(US Food and Drug Administration)的批准，往往就像购买一张耗资不菲的彩票，回报前景不明，可能还要等待多年。一种药物要完成全部临床试验阶段，平均需要大约十年的时间和超过10亿美元的投入，而大约90%的药物根本无法走到这一步。
问题的一部分在于研究人员发现疗法的方式。直到不久前，科学家通常会提出一个假设，进行大量试验，寻找一种能够抑制某种致病蛋白质的化学物质。然后，他们会进行更多试验，以确定能否让这种药物更强效、更安全且作用时间更长——这是一个风险高且耗时的过程。如今，制药行业正希望借助人工智能技术，让整个研发流程变得更快、更可预测。
Anthropic PBC首席执行官达里奥·阿莫代伊(Dario Amodei)曾表示，人工智能将使针对患者DNA定制治疗方案变得更容易，从而实现“消灭大多数癌症”。制药公司似乎认同他的乐观预测。2026年前四个月，礼来(Eli Lilly)、赛诺菲(Sanofi)、诺和诺德(Novo Nordisk)和其他行业巨头已与人工智能公司达成50多项授权协议，以加速药物发现——这一数量几乎相当于2025年全年的总和。据彭博行业研究(Bloomberg Intelligence)称，如果所有商定的临床和监管里程碑均得以达成，制药企业将向其新合作伙伴支付超过300亿美元。
制药行业的人工智能热潮
但即便制药巨头正向这项技术投入巨资，仍有理由保持谨慎：美国食品和药物管理局从未批准过由人工智能设计的疗法；没人知道这些模型能否研制出获得批准的药物。一些由人工智能研发的疗法在临床试验中失败；另一些疗法则仅对现有药物进行了小幅改进。在阿尔茨海默症等难以治疗的疾病领域，目前尚未取得重大突破。撰写行业博客“In the Pipeline”的药物研究员德里克·洛(Derek Lowe)指出，该行业早期在人工智能方面的成功，主要集中在那些病因和作用靶点充分明确的疾病上。“这本身没有问题，”他说，“但这并不是人们想象中令人惊叹的人工智能革命。”
尽管如此，这并未阻止制药企业在药物研发的早期阶段应用人工智能，以观察这项技术有什么作用。这些公司的科学家正利用庞大的蛋白质数据库来训练人工智能模型，而蛋白质是构成细胞的关键单元。借助由诺贝尔奖得主开发的AlphaFold模型（该模型可生成蛋白质三维图像），他们可以更快地设计可能转化为疗法的分子。
专注于人工智能的生物科技公司Insilico Medicine首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫(Alex Zhavoronkov)表示，从提出药物构想到完成临床前研究，该公司仅用了约九个月时间。而这一过程通常需要三到五年。他说，“与其在干草堆里找一根针，不如直接生成一大堆完美的针。”
就整个行业而言，至少在初期阶段，结果颇为乐观。波士顿咨询(Boston Consulting Group)2024年对100多家专注于人工智能的生物技术公司进行的一项研究发现，在临床试验第一阶段——这个阶段主要研究药物的安全性——人工智能设计的药物成功率超过80%，远高于约40%至60%的历史平均水平。但研究人员发现，此后人工智能似乎失去了优势。在临床试验第二阶段——这个阶段验证疗法是否有效——人工智能研发药物的成功率仅约40%，与行业平均水平大致相当。
波士顿咨询董事总经理、该研究的作者之一克里斯·迈耶(Chris Meier)提醒，不要急于得出结论，因为进入临床试验后期的人工智能设计药物数量相对较少。但他表示，如果数据经得起检验，“这仅仅说明预测疗效确实是一个非常棘手的问题。”
根本的难题在于，人类生物学的大部分领域仍是谜团，而药物失败的主要原因——比如科学家靶向了错误的酶，或未能意识到某种药物对人类具有毒性——无法完全通过人工智能来解决。对于人工智能有望让药物研发变得更快、成本更便宜、成功率更高的前景，洛自称是“短期悲观主义者，长期乐观主义者”。“这并非从根本上不可能，”他说，“但这真的很难，我们需要了解的东西比现在多得多。”
一些专注于人工智能的制药企业已经遭遇了挫折。2025年，总部位于盐湖城的Recursion Pharmaceuticals在试验结果令人失望后，裁减了20%的员工，并停止了部分药物的研发，而这家公司曾与赛诺菲、罗氏等大型制药企业以及英伟达等科技巨头建立合作伙伴关系。Recursion的一位发言人表示，公司正优先推进“我们认为具有差异化优势”的治疗方案。Recursion成立13年来，至今尚未有药物进入后期临床试验阶段。首席执行官纳贾特·汗(Najat Khan)在接受采访时表示，该公司花费了时间来构建基础设施（包括用于训练公司人工智能模型的数据集）。2025年年底，该公司确实公布了一项针对可能导致结直肠癌的罕见疾病疗法的早期积极结果。纳贾特·汗称之为Recursion的“首个临床概念验证”。
纳贾特·汗表示，多年来，人工智能一直饱受过度炒作和过度怀疑的双重困扰。包括Recursion在内的制药行业公司“真正致力于拿出切实证据，表明我们能够开发出更好的药物”。
另一家专注于人工智能的公司Generate Biomedicines则停止开发一种旨在保护免疫功能低下人群免受新冠病毒感染的疗法，理由是“市场环境不断变化”以及开展大规模临床试验的成本过高。尽管如此，这家成立八年的生物科技公司仍有可能成为首家获得美国食品和药品管理局批准人工智能设计药物的企业。该公司针对重度哮喘的治疗方案最近已进入后期临床试验，这是药物上市前的最后一道关卡。试验结果预计将于2028年出炉。这款药物并非特别具有突破性——而是对现有哮喘药物进行了改良，使患者只需每六个月给药一次，而非每四周给药一次。首席执行官迈克·纳利(Mike Nally)表示，公司设定了一个务实的目标，以确保人工智能研发药物在人体试验中有效。“随着我们不断前进，”他说，“我们的目标是攻克更多被认为‘无法成药’的领域。”
在一些观察人士看来，人工智能已经非常接近研发出人们真正会使用的药物，这本身就具有里程碑式的意义。“我们已经发现了实际的分子，这些分子正在进入实际临床试验，其中一些取得了疗效，”波士顿咨询的迈耶表示，“我觉得这非常令人振奋。”
